脑内药物递送技术研发进入快车道

脑内药物递送技术研发进入快车道，这是当前生物医药领域的一个重要发展趋势，以下是相关介绍： 背景与挑战大脑存在血脑屏障，它是位于毛细血管与脑组织之间的一层特殊保护屏障，能将中枢神经系统与全身血液循环分隔开，确保大脑免受有害物质侵扰。氧气和脂溶性小分子可自由扩散通过血脑屏障，一些小型合成药物能借助大脑内转运蛋白进入。但对于大型生物药物，如抗体、蛋白质或基因治疗载体等，血脑屏障是难以逾越的障碍，这为治疗神经退行性疾病和脑癌等顽疾带来重大挑战。 技术突破与进展基于转铁蛋白受体的递送系统：研究发现含铁大分子能借助转铁蛋白受体穿透血脑屏障。通过蛋白质工程技术，各类生物制剂可搭载特制“快递专员”穿越血脑屏障，实现精准投送。2021年，日本JCR制药研发的酶替代疗法获批，成为全球首款基于该技术的上市药物。今年4月数据显示，罗氏开发的trontinemab抗体在部分受试者中，搭载递送系统的抗体清除淀粉样蛋白效率提升3倍，用药剂量仅为常规疗法的五分之一，且降低了脑水肿风险。脂质纳米颗粒（LNP）系统：2025年2月17日，西奈山伊坎医学院董一洲教授团队在Nature子刊发表研究，开发出新型脂质纳米颗粒（LNP）系统——MK16 BLNP，能够突破血脑屏障，通过静脉注射将mRNA递送至大脑中枢神经系统中的神经元和星形胶质细胞，为治疗脑部疾病铺平道路。仿生血凝胶纤维机器人：2025年5月1日，中国科学院深圳先进技术研究院徐天添研究员联合团队在《自然—生物医学工程》上发表研究，开发出受外界可编程磁场驱动的仿生血凝胶纤维机器人。它能在蛛网膜下腔极端狭窄的脑脊液环境中多模态仿生运动，结合X射线影像引导，精准无创到达肿瘤区域完成药物靶向递送。鼻腔给药技术：东南大学医学院姚红红教授团队针对缺血性脑卒中提出鼻腔给药的新型治疗策略，通过手持雾化器将药物吸入鼻腔递送到大脑，提高了药物直接到达中枢神经系统的效率，减少了给药剂量。 未来展望这些突破性的脑部递送技术研发进入快车道，未来有望改写医疗格局，为更多脑部疾病患者带来希望。随着技术不断精进，可搭载的“货物”日益丰富，如寡核苷酸能调控基因表达，经转铁蛋白受体递送后可降低目标蛋白水平。对于基因编辑等更复杂治疗手段，科学家也在积极探索，如改造腺病毒外壳或利用外泌体携带基因编辑工具等。